مسیر پرواز به اولین محصول مصوب برای محصولات دارویی موشک پس از اینکه برنامه بیوتکنولوژی یک برنامه ژن درمانی را برای درمان اختلال خون نادر به دست آورد ، با تلاطم روبرو شده است.
اگرچه پایان مسیر نظارتی آن در حال نزدیک شدن است ، این موشک تصمیم گرفته است درخواست تأیید سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) را برای RP-L102 (Mozafancogene autemcel) پس بگیرد. بیوتکنولوژی امیدوار بود امسال روند ارسال را تکمیل کند.
بازاریابی B2B را که انجام می دهد کشف کنید
هوش تجاری و دستاوردهای سرمقاله را برای دستیابی به متخصصان درگیر در 36 سیستم عامل پیشرو رسانه ای ترکیب کنید.
بیشتر بدانید
سرمایه گذاران تا حد زیادی در پیام ثابت بودند که سهام موشک 0.6 ٪ در مقایسه با 3.19 دلار در بازار در تاریخ 3 اکتبر در مقایسه با بازار روز گذشته کشف کرد. Biotech ، که در ایالات متحده ذکر شده است ، دارای یک کلاه بازار 348 میلیون دلاری است.
ژنتیک درمانی ، که به عنوان Fanskya نیز شناخته می شود ، برای درمان بیماران مبتلا به کم خونی Fanconi ایجاد شده است ، اختلالی که در آن مغز بی نظم استخوان باعث کاهش تولید سلول های خون می شود. هیچ روش درمانی به طور خاص برای این شرط تأیید نشده است.
تصمیم راکت برای قطع توسعه متقاضی بخشی از بازسازی گسترده تر این شرکت است که در ژوئیه سال 2025 اعلام شد. در آن زمان ، بیوتکنولوژی 30 ٪ از کارکنان خود را اخراج کرده و به تمرکز بر روی برنامه های بیماری های قلبی عروقی خود هدایت می کند. RP-L102 در حال حاضر به اولین قربانی خط لوله در برابر پس زمینه بازپرداخت تبدیل شده است.
این شرکت در ارائه SEC گفت: “این موشک منابع خود را بر روی برنامه هایی با پایدار ترین مسیرهای نظارتی و تجاری متمرکز می کند.” یک موشک افزود که به نظر می رسد ممکن است دارایی را از طریق مشارکت خارجی تخلیه کند.
در همان ارسال ، بیوتکنولوژی اعلام کرد که قبلاً سرمایه گذاری های داخلی را در RP-L102 در ژوئیه سال 2025 قطع کرده است. درخواست مجوز بازاریابی (MAA) با آژانس داروهای اروپایی (EMA) در همان ماه پس گرفته شد.
RP-L102 در بخشی از توسعه است. موشک داده های فاز I/II اولیه (NCT03157804) با درمان در بیماران مبتلا به کم خونی Fanconi را در اوایل سپتامبر 2019 اعلام کرد. پذیرش برنامه های کاربردی در اروپا و ایالات متحده بر اساس نتایج به دست آمده از این مطالعه است.
یک موشک مشتاق بود که تأکید کند که تصمیم وی صرفاً استراتژیک بوده است ، و افزود که هیچ نگرانی در مورد ایمنی درمانی وجود ندارد.
یک مشکل مهم ایمنی در اوایل سال جاری هنگامی که یک بیمار در مطالعه اولیه خود در مورد ژن درمانی دانون درگذشت ، این موشک را به وجود آورد. FDA به سرعت بازداشت بالینی RP-A501 را که پس از آن در ماه اوت با حد دوز بالاتر مطرح شد ، قرار داد.
با این حال ، بیوتکنولوژی به تأیید Kresladi ، ژن درمانی برای درمان کمبود چسبندگی لکوسیت- I نزدیک شد. علیرغم رد در سال 2024 ، FDA اکنون اطلاعات اضافی را که در آن زمان درخواست کرده است ، بررسی می کند. موشک انتظار دارد درخواست کاملی برای مجوز داده های بیولوژیکی (BLA) برای Kresladi برای اجازه نامه کامل پاسخ (CRL) امسال ارسال کند.
محوری موشک بخشی از گرایش گسترده تر برای ارزیابی مجدد در بخش سلول و ژن درمانی است. در تاریخ 2 اکتبر ، Takeda پلاگین برنامه سلول درمانی خود را کشید. سلول بیو و ژن درمانی BLUEBIRD سابق استالوارت ، که در سال 2024 با کمتر از 30 میلیون دلار فروخته شد ، ماه گذشته در تلاش برای استخدام یک سر جدید در بازار دستخوش شد.
با توجه به روش ابتکاری آنها ، هنوز هم انتظار می رود که درمان های سلول و ژن نقش مهمی در ادامه صنعت داروسازی داشته باشند. یک گزارش Globaldata پیش بینی کرد که بازار جهانی می تواند 76 میلیارد دلار تا سال 2030 هزینه داشته باشد.
Globaldata شرکت مادر است داروییحرف
پوشش سلولی و ژن درمانی فناوری دارویی توسط Cytiva پشتیبانی می شودحرف
محتوای سرمقاله به طور مستقل تولید می شود و دنبال می شود بالاترین استانداردها یکپارچگی روزنامه نگاری. حامیان مباحث در ایجاد محتوای سرمقاله شرکت نمی کنند.
برای جمع آوری اخبار روزانه ما ثبت نام کنید!
تجارت خود را با بینش های صنعتی پیشرو ما ارائه دهید.
