Biopharma که مستقر در ایالات متحده است ، در مرز جنوبی کمبریج واقع شده است ، پایه و اساس فصل بعدی خود را در یک درمانگر بیماری نادر قرار داد.
این شرکت که به دلیل موفقیت تجاری با درمان با عفونت ریوی Arikayce شناخته شده است ، این شرکت را که در NASDAQ گنجانده شده است ، به افتتاح اواسط ژوئیه در مرکز نوآوری خود با Royal Fanfare توسط Highness Royal خود یعنی شاهزاده خانم Royal اشاره کرد.
تسهیلات مفصل 17000 فوت ART ، سنگ بنای چرخش استراتژیک Insmed در یک رویکرد نجات مصنوعی و متمرکز بر تغییر مسیر مسیرهای سلولی برای بازگرداندن عملکرد را تشکیل می دهد.
وی در رئیس تام هایتمن ، معاون ارشد رئیس جمهور و رئیس تحقیقاتی وب سایت کمبریج INSMED است. یک جانباز 25 ساله از صنعت داروسازی ، هالامان در Glaxosmithkline ، Astrazeneca ، Astex و Adrestia نقش هایی را ایفا کرد ، جایی که او قبل از به دست آوردن توسط Insmed در سال 2023 ، تحول این شرکت را اجرا می کند.
هالامان به یاد می آورد: “وقتی اینسیم برای دستیابی به یک بالقوه به ما نزدیک شد ، ما به علم ، موفقیت و فرهنگ آنها بسیار علاقه مند بودیم. دیدیم که بین این دو شرکت بسیار مناسب است.”
“پلت فرم تشخیص دارو در مراحل اولیه ما بسیار مناسب بود زیرا آنها می خواستند برخی از موفقیت های بالینی خود را در ساخت یک خط لوله بلند مدت سرمایه گذاری کنند.”
وارونگی استراتژیک مرگ و میر مصنوعی
نجات مصنوعی به عنوان نقطه مقابل مرگ و میر مصنوعی تعریف شده است – مفهومی که به طور گسترده در آنکولوژی استفاده می شود.
در مرگ و میر مصنوعی ، دو اختلال ژن همزمان سلول را می کشند. در مقابل ، نجات مصنوعی به دنبال شناسایی مسیرهای ثانویه است که هنگام به خطر انداختن یک ژن اصلی ، سلامتی را بازگرداند. این پلت فرم Insmed با اتصال صفحه های CRISPR به کل ژنوم ، اعتبار سنجی سازندگان بالا و در استخراج عمق داده های ژنتیکی با داده های انسانی با داروهای محاسباتی و شیمی ، طراحی شده است.
Heightman ترکیب را به عنوان “سس مخفی” آنها توصیف می کند.
“آنچه این تسهیلات را دو بار منحصر به فرد می کند ، دو بار است. اول ، خود سکوی نجات مصنوعی. دوم ، امکان انجام داروها تا یک مکان: کشف ژنتیکی ، علوم داده ، محاسبات شیمی و سنتز آزمایشگاه مرطوب.”
اگرچه با حدود 80 کارمند هنوز هم متوسط است ، اما این مرکز یک مرکز کاملاً یکپارچه برای باز کردن زیر یک سقف ایجاد کرده است – یک سطح از عرض علمی ، که برای یک شرکت در مقیاس آن نادر است.
این تیم سکوی نجات مصنوعی خود را بر روی اختلالات ژنتیکی نادر ، به ویژه مواردی که بر سیستم عصبی مرکزی (CNS) و بیماریهای عصبی تأثیر می گذارد ، متمرکز می کند.
هالامان می گوید: “نجات مصنوعی بسیار کاربرد دارد.” “به همین دلیل آدرس ها و مدیریت Insmed به آن جذب شدند.”
منطق عملی است: نزدیک به 7000 بیماری نادر شناخته شده وجود دارد که بسیاری از آنها درک مکانیکی قوی ندارند. این مانع تشخیص داروی معمولی است. در عوض ، تیم کمبریج تجزیه و تحلیل سلول و مدل ها را از ابتدا ایجاد می کند تا زیست شناسی و تأثیر بیمار را بهتر بشناسد.
یکی از مزیت های نجات مصنوعی این است که به جاده اجازه می دهد جاده هایی را که نقص اولیه را جبران می کنند ، هدف قرار دهد – حتی اگر جهش اصلی به طور مستقیم تنظیم نشود. این امکان درمانی را در شرایط ژنتیکی باز می کند ، که غیرقابل تحمل است.
مدل مشترک
تسهیلات کمبریج به سه وب سایت تحقیقاتی دیگر INSMED می پیوندد: سن دیگو ، نیوهمپشایر و نیوجرسی که هر کدام دارای نقاط قوت معین قوی هستند.
سن دیگو به ژن درمانی اختصاص یافته است. نیوهمپشایر مواد بیولوژیکی را پوشش می دهد. نیوجرسی در مولکولهای کوچک تشکیل شده توسط لیپیدها تخصص دارد و کمبریج روی مولکول های کوچک و الیگونوکلئوتیدها تمرکز دارد.
Heightman توضیح می دهد: “ما به عنوان قطب های وابسته به نیمه با ترفندهای مختلف کار می کنیم ، اما هر شش ماه در یک سمپوزیوم متقاطع برای به اشتراک گذاشتن پیشرفت ها عادت می کنیم.” وی می افزاید ، تأثیر لقاح متقابل در پروژه های جدید که از چالش های مشترک مشخص شده در سراسر شبکه ناشی می شود ، آشکار است.
با هدف طولانی مدت ، با هدف دعوت از تجهیزات سرمایه به یک مکان متقاطع. این طرح ضمن ترکیب ابزارهای پیشرفته در مراکز تحقیقاتی ، از تکثیر جلوگیری می کند.
Heightman خاطرنشان می کند که در نیمه اول سال 2025 پیشرفت های امیدوارکننده در چندین پروژه در مرحله اولیه به رهبری تیم کمبریج به وجود آمده است. تمرکز فعلی بر تولید داده های بالینی در مورد پیشرفت این یافته ها به داروهای نمونه اولیه بالقوه است.
هالامان می گوید: “ما قصد داریم این نیمه دوم علمی سال را بسیار غنی کنیم – داده های بیشتر ، وضوح بیشتری در مورد مولکول هایی که از طریق توسعه بالینی حرکت می کنند.”
فراتر از همکاری داخلی ، InsMed همچنین گفتگوی مشترک بین محققان و پزشکان را تشویق می کند. لایتمن می گوید: “ما شروع به دیدن تیم های بالینی می کنیم که از ما سؤال می کنند که شخصی در گروه های تحقیقاتی ما تجربه صحیحی برای کمک به شما دارد. بنابراین ، یک مبادله ارزشمند دو راه ، نه فقط یک ارتباط یک راه وجود دارد.”
اگرچه هوش مصنوعی (AI) به طور فزاینده ای در محافل تشخیص مواد مخدر مورد بحث قرار می گیرد ، اما Heightman یک دیدگاه اندازه گیری شده را درک می کند. “او در مناطقی که مجموعه داده های عمیقی داریم ، بهترین کار را می کند ، بنابراین اکنون ما در مشکلات خاص و کاملاً تعریف شده موفقیت می بینیم. امید این است که نسل های آینده AI بتوانند انواع مختلفی از داده ها را به راحتی ادغام کنند ، اما در حال حاضر من فکر می کنم ما هنوز هم به دانشمندان انسانی نیاز داریم تا روند کار را مدیریت کنند.”
در همین حال ، InsMed همچنان در مرحله اواخر از آزمایشات بالینی خود حمایت می کند ، از جمله برنسوکاتیب برای برونشکتاز ، که با جمع آوری بودجه برای بازار عمومی پشتیبانی می شود. در ژوئن سال 2025 ، این شرکت از پیشنهاد عمومی 750 میلیون دلار برای تأمین مالی تحقیقات و تجاری سازی – تأکید بر اعتماد سرمایه گذاران ، علی رغم خسارات عملیاتی گذشته ، قدردانی می کند.
همانطور که این امر حضور وی در بخش زندگی انگلیس را عمیق تر می کند ، تمرکز وی بر نجات مصنوعی نشان دهنده تغییر گسترده تر در نحوه دستیابی به بیماری های ژنتیکی است. علم در اوایل باقی مانده و چالش ها قابل توجه است ، اما با متحد کردن فرصت های مختلف در زیر یک سقف ، این موقعیت برای کشف این موضوعات در مقیاس قرار دارد.
از این گذشته ، این که آیا نجات مصنوعی به نظر می رسد یک مسیر مناسب است نه تنها به داده هایی که تولید می کند بستگی دارد – بلکه همچنین چقدر مؤثر می تواند این بینش ها را به درمان های معنی دار ترجمه کند.
برای جمع آوری اخبار روزانه ما ثبت نام کنید!
تجارت خود را با بینش های صنعتی پیشرو ما ارائه دهید.
